八月. 4, 2014
安进公司宣布KYPROLIS®用于复发性多发性骨髓瘤的III期
临床试验ASPIRE达到主要终点
Kyprolis延长患者的无进展生存期达8.7个月
本项研究结果成为2015年上半年开始注册申请的基础
2014年8月4日加州千橡市和加州南旧金山市消息——安进公司（纳斯达克上市公司代码：AMGN）及其附属公司Onyx制药今日宣布，对III期临床试验ASPIRE（卡非佐米联合来那度胺、地塞米松对比来那度胺联合地塞米松用于复发性多发性骨髓瘤患者治疗的研究）进行的预设的中期分析结果表明，该研究达到了无进展生存期 (PFS)的主要终点。接受Kyprolis® (卡非佐米) 注射液联合Revlimid®（来那度胺）和低剂量地塞米松
(KRd) 治疗的患者的无进展生存期（中位数为26.3个月）显著长于接受Revlimid和低剂量地塞米松 (Rd) 治疗的患者（中位数为17.6个月）(HR=0.690, 95% CI, 0.570, 0.834, p<0.0001)。尽管本研究次要终点总生存期的数据尚未成熟，分析仍显示KRd优于Rd的趋势，但不具有统计学意义。
本项研究中观察到的安全性特征与当前美国Kyprolis的说明书一致，包括心脏事件发生率等。两个治疗组间因不良事件而导致的停药和在研究过程中死亡的发生率具有可比性。未发现新的安全性信号。
该研究结果将在今年即将到来的第56届美国血液学年会上公布。
安进公司董事长兼首席执行官Robert A. Bradway称，“我们很高兴看到上述临床研究结果，以及研究所提示的对多发性骨髓瘤患者的积极治疗前景”； “安进公司的使命是推动治疗严重疾病的医药进步从而服务于患者。安进公司拥有独具特色的强劲的产品线， Kyprolis是其中的重要构成部分。”
Bradway进一步解释称，“加上我们最近在美国递交的伊伐布雷定和Talimogene laherparepvec的注册申请以及我们即将为Evolocumab和Blinatumomab递交的注册申请，安进公司的在研产品持续取得了重要进展”。 ASPIRE研究的结果将成为2015年上半年开始的全球范围内注册申请的基础。在美国，ASPIRE研究数据将可能支持从加速批准转为完全批准，并扩大当前的适应症。
Onyx制药公司总裁Pablo J. Cagnoni医学博士称，“在多发性骨髓瘤患者的治疗中，每个治疗方案后的缓解期变得越来越短，这凸显了对新的治疗选择的需求。ASPIRE研究的结果表明，Kyprolis可显著延长患者的无进展生存期”；“新的疗法带来了显著而持久的缓解作用，将来的某一天可能会使这种致死性疾病转变为慢性和可控的疾病”。
Onyx公司在美国食品药品监督管理局 (FDA)的特殊研究方案评估 (SPA)项目下开展了ASPIRE研究，并得到了欧洲药品管理局 (EMA) 对研究设计和预设分析的科学建议。
关于ASPIRE
本项全球随机III期ASPIRE临床试验（卡非佐米联合来那度胺与地塞米松对比来那度胺联合地塞米松用于复发性多发性骨髓瘤患者治疗的研究）评估了Kyprolis联合来那度胺和低剂量地塞米松与仅使用来那度胺和低剂量地塞米松相比，用于既往已接受1至3种治疗方案的复发性多发性骨髓瘤患者的治疗效果。该临床试验的主要终点是无进展生存期，即指从治疗开始至出现疾病进展或死亡的时间。次要终点包括总生存期、总缓解率、缓解持续时间、疾病控制率、健康相关生活质量和安全性。患者被随机分配至以下两种治疗方案之一：Kyprolis（第1周期第1和第2日20mg/m2，随后27mg/m2）联合标准剂量来那度胺（25mg每日，给药21日后停药7日）和低剂量地塞米松（40mg每周，4周为1个周期），或仅使用来那度胺和低剂量地塞米松。该研究在北美、欧洲和以色列的研究中心对792例患者进行了随机分组。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是第二大常见的血液系统肿瘤，通常由骨髓中浆细胞异常引起。在美国，大约有70,000人患有多发性骨髓瘤，每年大约24,000例新发病例。1 在世界范围内，近230,000人患有多发性骨髓瘤，每年大约有114,000例新发病例。2 在欧洲，大约有89,000人患有多发性骨髓瘤，每年大约有39,000例新发病例。3
关于Kyprolis® (卡非佐米) 注射液
2012年7月20日，FDA授予Kyprolis® (卡非佐米) 注射液加速批准，批准Kyprolis用于既往已接受至少2种治疗（包括硼替佐米和一种免疫调节剂 （IMiD））且在上次治疗期间或上次治疗完成后60天内出现疾病进展的多发性骨髓瘤患者的治疗。该批准基于缓解率， 尚未证实临床获益，如：生存期延长或症状改善等。
在美国，Kyprolis由安进附属公司Onyx制药公司销售。
Kyprolis® (卡非佐米) 注射液的重要安全性信息
在526例复发性和/或难治性多发性骨髓瘤患者中，评估了Kyprolis单药治疗的安全性。II期研究中共出现37例死亡，即7%的患者死亡。疾病进展以外的最常见死亡原因为心脏源性（5例患者）、终末器官功能衰竭（4例患者）和感染（4例患者）。重要的警告和注意事项包括心脏骤停、充血性心脏衰竭、心肌缺血；肺动脉高压、肺部并发症、输液反应、肿瘤溶解综合征、血小板减少症、肝毒性和胚胎-胎儿毒性。在Kyprolis给药1天内，已观察到心脏骤停引起的死亡事件。在临床研究之前6个月内患有纽约心脏病协会III级和IV级心脏衰竭、心肌梗死，以及药物无法控制的传导异常患者不能参与临床试验。此类患者心脏并发症的风险可能更大。
接受Kyprolis治疗的患者中，2%的患者报告了肺动脉高压 (PAH)，小于1%的患者的肺动脉高压为3级或更高级。35%的临床试验入组患者报告了呼吸困难。5%患者呼吸困难为3级；无4级呼吸困难事件，但有1例死亡（5级）呼吸困难事件报告。
在Kyprolis给药后的即刻或给药长达24小时后，可发生输液反应，其特点为全身症状，包括发热、寒战、关节痛、肌痛、颜面潮红、颜面水肿、呕吐、四肢无力、呼吸急促、低血压、晕厥、胸闷或心绞痛。在Kyprolis给药前给以地塞米松可降低不良反应的发生率与严重度。在< 1%的患者中，Kyprolis给药后发生了肿瘤溶解综合征 (TLS)。多发性骨髓瘤和高肿瘤负担患者应视为TLS风险较高。
Kyprolis给药后，1%的患者因血小板减少症而减少剂量，< 1%的患者因血小板减少症而停止Kyprolis治疗。
已有肝功能衰竭病例报告 (< 1%)，其中包括致死性病例。Kyprolis可引起血清转氨酶和胆红素升高。
尚未在怀孕妇女中开展充分和控制良好的Kyprolis研究。对于有生育能力的妇女，应建议其在Kyprolis治疗期间避免怀孕。
最常见的严重不良反应包括肺炎、急性肾功能衰竭、发热和充血性心力衰竭。在多发性骨髓瘤患者中开展的临床试验中，观察到的最常见的不良反应（发生率不低于30%）包括乏力、贫血、恶心、血小板减少症、呼吸困难、腹泻和发热。45%的患者报告了严重不良反应。
如需了解完整的处方信息，请访问 http://www.kyprolis.com/。
关于美国安进公司
美国安进公司致力于通过创新药物的研发、生产及销售，挖掘生物科技在治疗重大疾病方面的潜力以造福广大患者。这一理念始于使用高级人类遗传学等理论工具探索疾病的复杂成因以加深对人体生物学的理解。
安进公司专注于有巨大未满足医疗需求的领域，利用其生物制药的先进生产经验为提高人类的健康水平做出贡献。自从公司1980年创始以来，安进公司已经成长为全球最大的独立生物科技公司，为全球数百万患者提供创新药物，同时拥有一批极具潜力的在研药物。如需了解更多有关信息，请访问www.amgen.com，或在http://www.twitter.com/amgen关注我们。
如需了解更多有关信息，请访问 http://www.amgen.com/，或在 www.twitter.com/amgen 关注我们。
关于Onyx制药公司
Onyx制药公司为安进附属公司，总部位于加利福尼亚州南旧金山，是一家全球性的生物制药公司，主要从事创新疗法的研发和商业化，致力于改善癌症人群的生活质量。Onyx公司专注于针对关键分子通路的新药的开发。如需了解更多有关Onyx的信息，请访问公司网站 http://www.onyx.com/。Onyx制药在Twitter也有帐号。注册并在
http://twitter.com/OnyxPharm关注@OnyxPharm。
REVLIMID®是Celgene公司的注册商标。
前瞻性声明
本新闻稿所包含的前瞻性声明是基于安进公司及其附属公司现行期望和信念，出于若干风险、不确定性和假设条件的影响，可能导致其与实际结果存在重大差异。除了对历史事实的声明之外，所有声明均可被视为前瞻性声明，包括预计收入、经营利润、资本支出、现金和其他财务指标；预期的法律、仲裁、政治、监管或临床结果或规范；客户和处方模式或实践；报销活动和后果及其它此类事件的估计和结果。前瞻性声明涉及重大风险和不确定性，这其中包括了以下描述的风险和不确定性，以及在安进公司提交给证券交易委员会
(SEC) 的报告中所作的更充分说明，包括在安进公司最新年度报表10-K、定期报表10-Q和报表8-K中所述的重大风险和不确定性。欲获知与我们业务相关的不确定性和风险因素的其它信息，请参考安进公司的最新报表10-K、10-Q 和 8-K。除非另有注明，安进提供截止2014年8月4日的信息，并且不承担更新本新闻稿中所述信息的任何责任。
我们不对任何前瞻性声明进行承诺，实际结果可能与我们所预计的结果大相径庭。不管是新候选产品的发现或者鉴别，还是现有产品新适应症的开发，均无法加以保证；另外，从某种概念到产品的落实同样存在不确定性。因此，无法保证任何特定候选产品或者现有产品新适应症的开发都能取得成功并最终转化成为商业产品。此外，临床前结果不能保证候选产品在人体中的安全性和有效性。计算机、细胞培养系统或者动物模型都无法完美模拟人体的复杂性，某些时候甚至不能充分模拟。此前针对不同药物完成临床试验并获得产品注册许可所需的时间各不相同，我们预计未来还会存在这种差异。我们既在公司内部独立开发候选产品，也会通过授权协作、伙伴关系和合资方式来开发候选产品。然而多方共同开发的候选产品可能会受制于各方之间的争议，或者不如我们在达成上述合作关系时所认为的那样有效或安全。同样，在我们的产品面市之后，我们或者其他人可能会发现它们存在安全性问题、不良作用或者生产问题。政府调查、诉讼和产品法律责任索赔都可能会冲击我们的业务。如果我们无法履行安进公司和美国政府之间企业诚信协议中的的合规义务，则我们将受到重大的制裁。我们的制造能力有很大一部分是依靠第三方，以便供应我们当前和未来的某些产品，而供应限制可能会制约我们当前某些产品的销售和候选产品的开发。
此外，我们产品（包括安进全资附属公司的产品）的销售不仅受到第三方付款人（包括政府、私人保险计划和管理式医疗提供者）施加的偿付政策的影响，而且还可能受到下述情况的影响：监管、临床和指导原则制定，国内和国际的管理式医疗趋势和卫生保健成本控制，以及影响药物定价和报销的美国立法。政府和其它机构的法规和报销政策可能会影响我们产品的开发、使用和定价。另外，对于我们的一些市售产品以及正在开发的新产品，我们与其它公司存在竞争。我们认为，我们的一些优化产品、候选产品或者现有产品的新适应症，在获得批准并上市后，可能会面临竞争。我们的产品可能会面临来自低价位、可以报销、效果优良、易于用药的产品的竞争，或者在其它方面存有优势的产品的竞争。另外，按照常规我们会为我们的产品和技术取得专利，但我们的竞争者们可能会挑战、违反或者规避我们的专利和专利申请所提供的保护，而我们无法保证是否具备能力为我们的产品或候选产品取得或维持专利提供保护。我们不能保证将继续生产在商业上取得成功的产品，或者维持我们现有产品的商业成功。实际存在或者意识到的市场机会、竞争地位以及我们的产品或候选产品的成功或失败，都可能会影响到我们的股价。此外，如果与我们的某种产品相似的产品出现重大问题，并牵连到整类产品，那么对受影响的产品以及对我们的业务和经营业绩而言，都可能会产生重大的不良影响。我们整合已收购公司的运作的努力可能不会成功。成本节约举措可能导致我们承担损害或其他相关的资产费用。对于最近宣布的重组计划，我们可能会遇到困难、延迟或意外成本，并无法实现预期的成本节约效果。我们的商业表现可能影响或限制我们董事会选派股息的能力，或我们派发股息或回购普通股的能力。
本新闻稿所讨论的与我们产品的新适应症相关的科学信息仅是初步和探索性的，未包含在美国食品药品监督管理局 (FDA) 所批准的产品说明书中。这些产品尚未被批准用于本新闻稿中所讨论的研究性用途，因此不能也不应就此类产品用途的安全性和疗效进行结论。
联系方式: 安进，美国千橡市
Kristen Davis, 805-447-3008（安进媒体）
Danielle Bertrand, 650-266-2114（Onyx媒体）
Arvind Sood, 805-447-1060（投资者）
National Cancer Institute. SEER Stat Fact Sheets: Myeloma. Available at http://seer.cancer.gov/statfacts/html/mulmy.html.
International Agency for Research on Cancer, GLOBOCAN 2012 database. Available at
http://globocan.iarc.fr/.
Cancer Research UK. “Myeloma Incidence Statistics.” Available at: http://www.cancerresearchuk.org/cancer-info/cancerstats/types/myeloma/incidence/uk-multiple-myeloma-incidence-statistics#europeandworldwide.