2014年10月9日加州千橡市消息——安进公司（纳斯达克上市公司代码：AMGN）今日宣布美国食品和药品监督管理局（FDA）已接受对试验药物双特异性T细胞连接子（BITE®）抗体构建体Blinatumomab进行生物制品许可申请（BLA）的审评。此次BLA申请是关于将Blinatumomab用于成人费城染色体阴性（Ph-）的复发性/难治性B前体细胞性急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗。ALL是一种快速进展性血液和骨髓癌症1。作为此次受理的一部分，FDA同意对Blinatumomab进行优先审评，处方药使用者费用法（PDUFA）的行动日期为2015年5月19日。
安进公司通过集中审评程序也已向欧洲药品管理局（EMA）递交了Blinatumomab的上市授权申请（MAA），以申请将其用于成人费城染色体阴性的复发性/难治性前体B细胞性ALL。
此次Blinatumomab递交的资料包括来自于一项将Blinatumomab用于成人费城染色体阴性的复发性/难治性前体B细胞性ALL患者的II期临床试验数据。该试验的结果达到了主要研究终点。
安进公司研发部门的执行副总裁Sean E. Harper医学博士指出：“FDA已受理了Blinatumomab的BLA申请，并同意进行优先审评。这显然表明目前有必要为成年复发性或难治性ALL患者提供新的治疗手段。对于监管机构同意对Blinatumomab进行加速审评，安进公司为此受到鼓舞”。Sean E. Harper医学博士同时指出：“Blinatumomab可能会对上述患者产生重要的影响，此次成功受理以及在全球其他国家和地区正在开展的注册申请，表明BiTE®技术在难治性肿瘤中可能具有作用”。
BiTE®抗体构建体代表了一种创新的免疫治疗方法，有助于机体免疫系统靶向作用于肿瘤细胞。Blinatumomab是第一个试验性BiTE®抗体构建体，在用于ALL治疗时被FDA和EMA共同指定为孤儿药，还被FDA授予突破性治疗和优先审评。
根据FDA的要求，优先审评适用于治疗严重疾病的药物申请，并且获得批准后该药物在严重疾病的治疗的安全性和有效性、诊断或预防方面将会提供明显的改善。对于批准作为优先审评的申请，将在受理后的6个月内设定一个采取措施的目标日期。
2014年，美国将有超过6,000例患者被诊断为ALL。据估计欧洲每年有超过7,000例病例被诊断为ALL2，3。成人复发性或难治性ALL患者的平均总生存期仅为3至5个月4。
关于BiTE®技术
双特异性T细胞连接子（BiTE®）抗体构建体是免疫治疗中的一类，目前正处于试验研究阶段，BiTE®有助于机体免疫系统监测和作用于恶性细胞而发挥抗肿瘤作用。通过设计对抗体构建体进行修饰，使其同时作用于两种不同的靶点，从而使T细胞（一种能够杀死其他对机体具有威胁的细胞的血液白细胞）和肿瘤细胞靠近。BiTE®抗体构建体有助于使T细胞位于接触靶细胞的范围内，使T细胞能够向肿瘤细胞释放毒素并引起死亡（细胞凋亡）。目前正在对BiTE®抗体构建体应用于一系列肿瘤治疗进行试验。更多有关BiTE®的信息，请访问
http://www.biteantibodies.com/.
关于Blinatumomab
Blinatumomab是一种试验性BiTE®抗体构建体，通过设计可以使机体中具有细胞杀伤作用的T细胞作用于表达CD19的细胞，CD19是B细胞性白血病和淋巴瘤细胞表面表达的一种蛋白分子。Blinatumomab是第一个BiTE®抗体构建体，安进公司已从FDA获得将Blinatumomab用于ALL、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、多毛细胞白血病、早幼淋巴细胞白血病和B细胞性惰性淋巴瘤的孤儿药认定；并从欧洲药品管理局获得了将Blinatumomab用于B细胞性惰性淋巴瘤、ALL、CLL和套细胞白细胞（MCL）的孤儿药认定。目前也在对Blinatumomab用于儿童复发性/难治性ALL、复发性/难治性费城染色体阳性（Ph+）的前体B细胞ALL、微小残留疾病呈阳性（MRD+）的前体B细胞ALL、复发性/难治性非霍杰金淋巴瘤（NHL）（包括复发性/难治性弥漫性大B细胞性淋巴瘤）进行试验研究。
关于ALL
急性淋巴细胞白细胞（ALL）是一种血液和骨髓的侵袭性癌症，其中骨髓中的海绵组织能够产生血液细胞1。ALL疾病的进展迅速，并且影响未成熟的血液细胞。ALL在全球白血病中的比例超过12%。在全球42,000例诊断的患者中，31,000例死于ALL。ALL患者的白细胞（淋巴细胞）异常增生，对正常的白细胞、红细胞和血小板产生影响，从而导致感染、贫血（疲乏）、容易出血以及其他严重不良事件5。
关于安进公司
安进公司主要从事人类创新药的探索、研发、生产和销售，致力于为患有严重疾病的患者解开生物学的秘密。通过借助前沿人类遗传学等工具，安进公司力求揭示疾病的复杂性，为理解人体生物学的原理奠定基础。
安进公司专注于有巨大未满足医疗需求的领域，利用其生物制药的先进生产经验为提高人类的健康水平做出贡献。自从公司1980年创始以来，安进公司已经成长为全球最大的独立生物科技公司，为全球数百万患者提供创新药物，同时拥有一批极具潜力的在研药物。
如需了解更多有关信息，请访问 http://www.amgen.com/，或在 www.twitter.com/amgen关注我们。
前瞻性声明
本新闻稿所包含的前瞻性声明是基于安进公司及其附属公司现行期望和信念，出于若干风险、不确定性和假设条件的影响，可能导致其与实际结果存在重大差异。除了对历史事实的声明之外，所有声明均可被视为前瞻性声明，包括预计收入、经营利润、资本支出、现金和其他财务指标；预期的法律、仲裁、政治、监管或临床结果或规范；客户和处方模式或实践；报销活动和后果及其它此类事件的估计和结果。前瞻性声明涉及重大风险和不确定性，这其中包括了以下描述的风险和不确定性，以及在安进公司提交给证券交易委员会
(SEC) 的报告中所作的更充分说明，包括在安进公司最新年度报表10-K、定期报表10-Q和报表8-K中所述的重大风险和不确定性。欲获知与我们业务相关的不确定性和风险因素的其它信息，请参考安进公司的最新报表10-K、10-Q 和 8-K。除非另有注明，安进提供截止2014年10月9日的信息，并且不承担更新本新闻稿中所述信息的任何责任。
我们不对任何前瞻性声明进行承诺，实际结果可能与我们所预计的结果大相径庭。不管是新候选产品的发现或者鉴别，还是现有产品新适应症的开发，均无法加以保证；另外，从某种概念到产品的落实同样存在不确定性。因此，无法保证任何特定候选产品或者现有产品新适应症的开发都能取得成功并最终转化成为商业产品。此外，临床前结果不能保证候选产品在人体中的安全性和有效性。计算机、细胞培养系统或者动物模型都无法完美模拟人体的复杂性，某些时候甚至不能充分模拟。此前针对不同药物完成临床试验并获得产品注册许可所需的时间各不相同，我们预计未来还会存在这种差异。我们既在公司内部独立开发候选产品，也会通过授权协作、伙伴关系和合资方式来开发候选产品。然而多方共同开发的候选产品可能会受制于各方之间的争议，或者不如我们在达成上述合作关系时所认为的那样有效或安全。同样，在我们的产品面市之后，我们或者其他人可能会发现它们存在安全性问题、不良作用或者生产问题。政府调查、诉讼和产品法律责任索赔都可能会冲击我们的业务。如果我们无法履行安进公司和美国政府之间企业诚信协议中的的合规义务，则我们将受到重大的制裁。我们的制造能力有很大一部分是依靠第三方，以便供应我们当前和未来的某些产品，而供应限制可能会制约我们当前某些产品的销售和候选产品的开发。
此外，我们产品（包括安进全资附属公司的产品）的销售不仅受到第三方付款人（包括政府、私人保险计划和管理式医疗提供者）施加的偿付政策的影响，而且还可能受到下述情况的影响：监管、临床和指导原则制定，国内和国际的管理式医疗趋势和卫生保健成本控制，以及影响药物定价和报销的美国立法。政府和其它机构的法规和报销政策可能会影响我们产品的开发、使用和定价。另外，对于我们的一些市售产品以及正在开发的新产品，我们与其它公司存在竞争。我们认为，我们的一些优化产品、候选产品或者现有产品的新适应症，在获得批准并上市后，可能会面临竞争。我们的产品可能会面临来自低价位、可以报销、效果优良、易于用药的产品的竞争，或者在其它方面存有优势的产品的竞争。另外，按照常规我们会为我们的产品和技术取得专利，但我们的竞争者们可能会挑战、违反或者规避我们的专利和专利申请所提供的保护，而我们无法保证是否具备能力为我们的产品或候选产品取得或维持专利提供保护。我们不能保证将继续生产在商业上取得成功的产品，或者维持我们现有产品的商业成功。实际存在或者意识到的市场机会、竞争地位以及我们的产品或候选产品的成功或失败，都可能会影响到我们的股价。此外，如果与我们的某种产品相似的产品出现重大问题，并牵连到整类产品，那么对受影响的产品以及对我们的业务和经营业绩而言，都可能会产生重大的不良影响。我们整合已收购公司的运作的努力可能不会成功。成本节约举措可能导致我们承担损害或其他相关的资产费用。对于最近宣布的重组计划，我们可能会遇到困难、延迟或意外成本，并无法实现预期的成本节约效果。我们的商业表现可能影响或限制我们董事会选派股息的能力，或我们派发股息或回购普通股的能力。
本新闻稿所讨论的与我们的候选产品相关的科学信息仅是初步和探索性的，这些候选产品并未获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 、欧洲药品管理局（EMA）或其他任何类似监管机构的批准。因此，不能也不应就此类候选产品的安全性和疗效得出结论。
联系方式: 安进，美国千橡市
Kristen Davis, 805-447-3008 (公司概览)
Arvind Sood, 805-447-1060 (投资者关系)
参考文献
1.
Mayo Clinic. "Acute lymphocytic leukemia." Available at: http://www.mayoclinic.com/health/acute-lymphocytic-leukemia/DS00558.
Accessed on
September 29, 2014.
2. Gatta G, Maarten van der Zwan J, Casali P, et. al. Rare cancers are not so rare: The rare cancer burden in
Europe. Eur J Cancer. 2011;47:2493-2511.
3.
American Cancer Society. "Leukemia-Acute Lymphocytic." Available at: http://www.cancer.org/cancer/leukemia-acutelymphocyticallinadults/detailedguide/leukemia-acute-lymphocytic-key-statistics. Accessed
September 15, 2014.
4.
Advani A.S. New immune strategies for the treatment of acute lymphoblastic leukemia: Antibodies and chimeric antigen receptors. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013;2013:131-7. Retrieved from: http://asheducationbook.hematologylibrary.org/content/2013/1/131.long.
5.
Mayo Clinic. "Acute lymphocytic leukemia: symptoms". Available at: http://www.mayoclinic.com/health/acute-lymphocytic-leukemia/DS00558/DSECTION=symptoms.
Accessed on
September 29, 2014.
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