九月. 18, 2018
中华慈善总会瑞百安®慈善援助项目正式启动
2018年9月18日，中国北京 ----今日，由中华慈善总会发起、安进公司支持的瑞百安®慈善援助项目签约仪式在北京成功举行。中华慈善总会常务副会长王树峰、中华慈善总会秘书长边志伟、国家卫生健康委员会医政医管局副局长焦雅辉、安进公司全球商业运营执行副总裁穆尔多·戈登、安进公司中国区总经理张文杰、上海市罕见病防治基金会理事长、上海市医学会罕见病专科分会主任委员李定国教授以及首都医科大学附属北京安贞医院动脉粥样硬化研究室研究员王绿娅教授共同见证了此次启动仪式。该项目旨在帮助纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者免费获得创新型降胆固醇药物瑞百安®（依洛尤单抗）的治疗，帮助患者延长生命、改善生活质量，同时减轻患者及其家庭因治疗而产生的经济负担。
纯合子型家族性高胆固醇血症是一种罕见的遗传性疾病，其发病率约为1/16万～1/100万1。患者从出生就处于高血清低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平暴露状态，因此动脉粥样硬化性心血管疾病风险明显增高。若不接受适当治疗，可在儿童及青年期发生心绞痛或心肌梗死，并于20-30岁之前死亡2。
上海市罕见病防治基金会理事长、上海市医学会罕见病专科分会主任委员李定国教授指出：“HoFH患者是心血管疾病的高危人群，由于现有治疗方式较为局限，大多数患者无法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件, 这给患者带来极大的危害。”
据悉，瑞百安®于今年7月获得国家药品监督管理局批准，成为唯一一个在中国获批用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症的PCSK9抑制剂。中华慈善总会本着最利于患者的原则，以患者急迫需求为出发点，在安进公司的支持下，于瑞百安®获批后快速推动慈善援助项目，进一步减轻患者疾病和经济负担。
中华慈善总会王树峰常务副会长对瑞百安®慈善援助项目给予充分肯定，他表示：“瑞百安®项目一定能够进一步推动我国纯合子型家族性高胆固醇血症诊断治疗水平的提高，使更多的患者特别是罹患疾病的青少年患者能够健康成长，成为自食其力乃至对家庭和社会有所贡献的人。积极践行健康中国2030战略，需要全社会的共同努力。瑞百安®慈善援助项目的正式启动也标志着中华慈善总会在罕见病领域的又一建树！”
国家卫生健康委医政医管局副局长焦雅辉女士表示：“希望通过瑞百安®慈善援助项目，为社会起到一个示范作用，让更多的企业参与进来，支持公益项目，履行社会责任。大家一起来关注罕见病群体，让这个群体的健康权益能够得到更好的保障。”
安进公司全球商业运营执行副总裁穆尔多·戈登表示：“纯合子型家族性高胆固醇血症的治疗需求亟待满足。我们非常高兴能与中华慈善总会及其他行业伙伴一同并肩合作，为不幸罹患此种罕见病的中国患者带来新的希望。作为全球领先的生物技术公司，安进致力于研发突破性治疗手段，帮助身患严重疾病的患者。我们将同中华慈善总会持续合作，尽己所能将瑞百安®带给更多中国HoFH患者。”
瑞百安®慈善援助项目面向符合申请条件的纯合子型家族性高胆固醇血症患者提供为期两年的免费药品援助，详细的项目申请信息可参见瑞百安慈善援助项目官方网站。
关于中华慈善总会
中华慈善总会是一家成立于1994年的全国性非营利公益社会团体，是经中国政府批准依法注册登记的独立法人。
中华慈善总会自成立至今，始终坚持恪守总会宗旨，积极倡导慈善意识，努力开拓慈善工作的服务领域，取得了显著成绩。近几年来，中华慈善总会特别注意发挥其本身所特有的涵盖面较为宽泛的特点，开展了救灾、扶贫、安老、助孤、支教、助学、扶残、助医等八大方面几十个慈善项目，逐步形成了遍布全国、规模巨大的慈善援助体系。截至目前，中华慈善总会直接募集慈善款物共折合人民币六百多亿元，数以千万计的困难群众得到了不同形式的救助。
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关于安进公司
安进公司主要从事人类创新药物的探索、研发、生产和销售，致力于造福患有严重疾病的患者，释放生物学潜力。通过借助前沿人类遗传学等工具，安进公司力求揭示疾病的复杂性，为理解人类生物学原理奠定基础。
安进公司专注于有巨大未满足医疗需求的领域，利用其生物制药的先进经验为提高人类的健康水平做出贡献。自从公司1980年创始以来，安进公司已经成长为全球领先的独立生物技术公司之一，为全球数百万患者提供创新药物，同时拥有一批极具潜力的在研药物。
安进自2012年以来开始着手设立中国的分支机构，我们已在上海设立了中国总部和亚洲研发中心，并在北京设立了代表处，负责注册及临床事务，旨在将更多创新药物带给中国的广大患者。
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- Cuchel M, Bruckert E, Ginsberg HN, et al. Homozygous familial hypercholesterolaemia: new insights and guidance for clinicians to improve detection and clinical management.A position paper from the Consensus
Panel on Familial Hypercholesterolaemia of the European Atherosclerosis Society. Eur Heart J. 2014 Aug 21;35(32):2146-57
- 家族性高胆固醇血症筛查与诊治中国专家共识[J].临床医学研究与实践,2018,3(09):201.