千橡市，加利福尼亚州（2015年5月22日）——安进（NASDAQ：AMGN）今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）采纳了一项对RepathaTM（evolocumab）上市许可的积极意见，推荐批准该药用于某些高胆固醇血症患者的治疗。Repatha是一种可抑制前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 9型（PCSK9）的试验性全人源化单克隆抗体，PCSK9是一种能够降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）或“坏”胆固醇能力的蛋白1。
CHMP推荐授予Repatha上市许可用于：
- 作为饮食的一种辅助疗法，用于治疗原发性（杂合子家族性和非家族性[HeFH]）或混合性血脂异常成年患者：
- 联合他汀类药物、或者联合他汀类及其他降脂疗法，用于接受最大耐受剂量的他汀类药物治疗仍无法达到LDL-C目标的患者，或者
- 单独或联合其他降脂疗法，用于不能耐受或者他汀类药物禁忌的患者。
- 联合其他降脂疗法，用于成人或12岁及以上年龄的纯合子家族性（HoFH）患者。
Repatha对心血管发病率和死亡率的影响尚未确定。
安进研发执行副总裁、医学博士肖恩∙哈珀称，“我们很高兴获得CHMP关于Repatha的积极意见，这意味着我们向着为接受现有治疗仍无法达到LDL胆固醇目标值的欧洲高胆固醇血症患者提供新治疗选择又迈进了重要的一步”。哈珀博士还指出，“无法控制的高胆固醇血症是医疗体系的一项负担，我们期待继续与监管当局合作，将Repatha带给整个欧洲的患者”。
冰岛和挪威的CHMP成员也同意授予Repatha用于上述推荐适应症的上市许可。
欧盟委员会（EC）将审核CHMP的积极意见，EC有权批准药物在欧盟的使用。如果获得批准，Repatha将在欧盟28个成员国获得有统一标签的集中上市许可。作为欧洲经济区（EEA）成员，挪威、冰岛和列支敦斯登将基于EC的决定作出相应决策。
CHMP的意见基于大约6800例患者的数据为基础，其中包括10项3期研究中的超过4500例高胆固醇血症患者。3期研究评价了Repatha用于胆固醇升高患者的安全性和有效性，包括接受他汀类药物，联合或不联合其他降脂疗法的患者；不耐受他汀类药物的患者、HeFH患者、以及HoFH（一种罕见且严重的遗传性疾病）患者2。
在欧洲，多达54%的25岁及以上人群总胆固醇水平≥5.0mmol/L（≥190mg/dL）3。高胆固醇（尤其是LDL-C升高）是最常见的一类血脂异常（血脂异常是指血液中的胆固醇和/或脂肪异常）4,5。LDL-C升高被认为是心血管疾病的主要危险因素6,7。
关于RepathaTM（evolocumab）
RepathaTM（evolocumab）是一种可抑制前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 9型（PCSK9）的全人源化单克隆抗体1。PCSK9是一种能够降解LDL受体，从而降低肝脏从血液中清除LDL-C或 “坏”胆固醇的能力的蛋白8。Repatha由安进的科学家研发获得，用于结合PCSK9，从而抑制PCSK9与肝脏表面LDL受体的结合。在PCSK9缺失的条件下，肝脏表面的LDL受体水平更高，从而能够更有效地清除血液中的LDL-C1。
美国食品药品监督管理局（FDA）和EMA已暂时批准商品名Repatha的使用。
关于PROFICIO：RepathaTM（evolocumab）临床研究项目
PROFICIO（不同人群中使用PCSK9抑制剂降低LDL-C以及心血管结局的研究项目）是一项大型全面的临床研究项目，在22项临床研究共计划入选的35,000例患者中评价RepathaTM（evolocumab）。
3期研究项目包括16项临床研究，旨在对每2周一次和每月一次接受Repatha治疗的多种患者人群中进行评价，包括：在高脂血症患者中与他汀类药物联合用药 （LAPLACE-2和YUKAWA-2）；在不能耐受他汀类药物的高脂血症患者中 （GAUSS-2和GAUSS-3）；在高脂血症患者中单药治疗（MENDEL-2）；在由杂合子（RUTHERFORD-2和TAUSSIG）和纯合子（TESLA和TAUSSIG）家族性等遗传性疾病引起胆固醇水平升高的患者中；以及Repatha对于脂蛋白代谢的作用（FLOREY），和Repatha在接受他汀类治疗的高脂血症患者中的用药管理（THOMAS-1和THOMAS-2）。
Repatha 的3期研究项目中有5项正在进行的研究将提供长期的安全性和有效性数据，这些研究包括：FOURIER研究（风险升高的受试者中PCSK9抑制的进一步减少心血管结局研究），该研究在大约27500例心血管疾病患者中评估Repatha合并他汀类治疗相比于安慰剂合并他汀类治疗，是否能够降低再发心血管事件；EBBINGHAUS研究（评估PCSK9结合抗体对于心血管高风险受试者认知健康影响研究），该研究在FOURIER的一个子集患者中评估Repatha对于认知功能的影响；在完成任一3期研究的高胆固醇血症患者中开展的OSLER-2研究（降低LDL-C研究的开放标签长期评估研究-2）；GLAGOV研究（全球利用血管内超声评估PCSK9抗体逆转斑块），该研究将在近950例接受心导管术的患者中评估Repatha对于冠状动脉粥样硬化的疗效；TAUSSIG研究（评价PCSK9抑制剂在遗传性LDL异常受试者中的长期应用该研究在严重家族性患者（包括纯合子家族性患者）中评估Repatha的长期安全性以及降低LDL-C的有效性。DESCARTES研究（PCSK9抗体相比安慰剂的长期疗效研究）是一项在有心血管疾病风险的高脂血症患者中评估Repatha长期安全性和有效性研究，该研究已完成。
关于安进对心血管疾病的承诺
安进在研发针对严重疾病的生物技术药物领域拥有三十多年经验。公司致力于解决重要的科学问题，从而促进心血管疾病患者的治疗并改善他们的生活。心血管疾病是全球患者发病和死亡的首要原因9。安进对于心血管疾病及其潜在治疗选择的研究，是其运用人类遗传学来确定并验证某些药物靶点，进而提升竞争力的一部分。通过自身的研发工作及创新性协作，安进已建立了一条由数个研究性分子组成的强大的心血管产品线，以解决现今许多重要的未被满足的患者需求，如高胆固醇和心力衰竭。
关于安进公司
安进公司致力于通过创新药物的研发、生产及销售，挖掘生物科技在治疗重大疾病方面的潜力以造福广大患者。这一理念始于使用高级人类遗传学等理论工具探索疾病的复杂成因以加深对人体生物学的理解。
安进公司专注于有巨大未满足医疗需求的领域，利用其生物制药的先进生产经验为提高人类的健康水平做出贡献。自从1980年创始以来，安进公司已经成长为全球领先的独立生物科技公司之一，为全球数百万患者提供创新药物，同时拥有一批极具潜力的在研药物。
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前瞻性声明
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没有任何前瞻性声明可以保证且实际结果可能实质上与我们的计划不同。发现或识别新产品候选物或研发现有产品的新适应症均是无法保证的，并且从设想到产品的推进也是不确定的，因此，无法保证任何特定的产品候选物或者现有产品新适应症的开发都能取得成功并最终转化成为上市产品。并且，临床前的结果不能保证产品候选物在人体中的安全性和有效性。计算机、细胞培养系统或者动物模型都无法完美模拟人体的复杂性，某些时候甚至不能充分模拟。此前针对不同药物完成临床研究并获得产品上市批准所需的时间在过去存在多变性，我们预计未来还会存在类似的多变性。我们既在公司内部独立开发候选产品，也会通过授权协作、合伙和合资方式来开发候选产品。源自合作关系的候选产品可能会受制于各方之间的争议，或者在达成上述合作关系时所相信的那样有效或安全。同样，在我们的产品上市之后，我们或者其他人可以识别其安全性、副作用及生产问题。我们的生意或受到政府调查、诉讼和产品责任索赔的影响。如果我们未能满足我们和美国政府签署的企业诚信协议中的合规义务，我们将要受到重大制裁。我们的提供某些现有或未来产品的生产能力较大程度的依赖于第三方，而供应的限制将限制某些现有产品的销售和产品候选物的开发。
此外，我们产品的销售受到第三方支付方的强制报销政策的影响，包括政府、私人保险计划和管理医疗提供者，而且可能受到法规、临床和指南的发展，国内和国际健康管理趋势、医疗成本控制以及美国药品定价和报销相关法律的影响。政府和其它的法规和报销政策将影响我们产品的开发、使用和定价。另外，我们在市售产品和研发新产品方面也和其他公司存在竞争。我们相信某些我们的新产品、产品候选物或现有产品的新适应症在其获批和上市时及之后会面临竞争。我们的产品可能将与价格更低、已经可以被报销的、更好疗效、更易使用或其他具有竞争力的产品进行竞争。并且，当我们常规取得产品和技术的专利时，专利所给予我们产品的保护和专利申请可能会被挑战、无效或被我们的竞争对手规避，从而使我们或我们的合作者无法确保我们的产品或产品候选物受到专利的保护。我们无法保证我们可以产生商业成功的产品或保持现有产品的商业成功。我们的股票价格将受实际或感知到的市场机会、竞争性定位、以及我们产品或产品候选物的成功或失败的影响。。此外，如果与我们的某种产品相似的产品出现重大问题，并牵连到整类产品，那么对受影响的产品以及对我们的生意和运营结果而言，都可能会产生重大的不良影响。我们对已收购公司的运营整合可能不会成功。对于最近宣布的重组计划，我们可能会遭遇困难、延迟或出乎意料的成本，并无法实现预期的效益和成本节约效果。我们的商业表现可能影响或限制我们董事会通知分红、派发股息或回购普通股的能力。
该新闻稿中讨论的与我们产品候选物相关的科学性信息是初步的、研究性的。该产品候选物尚未获得美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）或其他类似监管机构的批准，因此不能也不应就该产品候选物的安全性和有效性得出结论。
联系人：安进，美国千橡市
Trish Hawkins，805-447-5631（媒体）
Kristen Davis，805-447-3008（媒体）
Arvind Sood，805-447-1060（投资者）
安进，欧盟
Emma Gilbert，+41 41 369 2542
参考文献
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